Terapia przyczynowa w mukowiscydozie

0
60
Terapia przyczynowa w mukowiscydozie
Wygląda na to, że chorzy na mukowiscydozę niebawem otrzymają szanse na większe zdrowie i dłuższe życie.

Ministerstwo Zdrowia oficjalnie potwierdziło, że na najnowszej liście refundacyjnej znalazły się trzy leki stosowane w leczeniu mukowiscydozy. Jest to ogromny przełom dla pacjentów cierpiących na tę chorobę. Tym bardziej, że jeszcze kilka miesięcy temu refundacja wydawała się niemożliwa. Kogo będzie dotyczyć terapia przyczynowa w mukowiscydozie

Terapia przyczynowa w mukowiscydozie – prawdziwy przełom 

W Polsce terapia będzie refundowana od 1 marca. Jak przekazał wiceminister zdrowia, Maciej Miłkowski, negocjacje prowadzono z firmą, która jest właścicielem wszystkich leków wykorzystywanych do leczenia mukowiscydozy. W rozmowach brano pod uwagę m.in. kwestie wieku poszczególnych pacjentów czy różne wskazania medyczne. Pacjentów, którzy będą kwalifikowali się do terapii jest blisko tysiąc. Dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym jest bardzo optymistycznie nastawiona do najnowszych informacji. Jak wyjaśnia, najnowsze leki dają znaczące szanse na wydłużenie życia – niekiedy nawet do wieku podeszłego. Dodajmy, że w przypadku najnowszych leków na mukowiscydozę chodzi o trzy konkretne środki: Kaftrio, Orkambi i Symkevi.

Terapia przyczynowa w mukowiscydozie – wygrana walka 

Pacjenci chorzy na mukowiscydozę od lat walczyli o szansę na ratowanie życia. Niestety hipotetyczne koszty refundacji odbierały wszelkie nadzieje, że operacja może dojść do skutku. W związku z tym nawet najwięksi optymiści nie zakładali takiego przełomu – tym bardziej w przypadku aż trzech leków. Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski coraz częściej zaczął podkreślać, że widzi duże szanse na pozytywne rozwiązanie sytuacji. Tymczasem przełomowy okazał się czerwiec ubiegłego roku, w którym potwierdzono wysoką skuteczność leków Kaftrio i Symkevi. Ostatecznie wynegocjowano takie ceny, które okazały się możliwe dla polskich władz. Stawka jaką ostatecznie ustalono pozostaje jednak tajemnicą zawodową. Wiadomo jednak, że producent musiał znacznie obniżyć cenę rynkową. Samo przyznanie terapii wcale jednak nie będzie tak prostą sprawą. Uruchomienie jej będzie bowiem zależało od współpracy z lekarzem prowadzącym, który ustali, czy dany przypadek faktycznie kwalifikuje się na refundacje. Ponadto przed wieloma instytucjami stoi jeszcze cała biurokracja związana z tym tematem.

Terapia przyczynowa w mukowiscydozie 

Terapia przyczynowa w mukowiscydozie – choroba, która niszczy 

Mukowiscydoza jest wieloukładową chorobą o podłożu genetycznym. Za wszystko odpowiedzialny jest defekt genu CFTR, który powoduje zaburzenie działania białka odpowiedzialnego za regulacje wydzielani chlorków i wody. W efekcie upośledzone zostają działania narządów takich jak oddechowy, pokarmowy czy rozrodczy. To właśnie te narządy stają się najbardziej narażone na powikłania.  Jeszcze do niedawna mukowiscydozę określano mianem choroby śmiertelnej. Jej leczenie polegało z kolei wyłącznie na łagodzeniu objawów. Terapia przyczynowa w mukowiscydozie jest zastrzykiem ogromnej nadziei zarówno dla chorych, jak i ich rodzin. Wielu z nich przyznało, że wreszcie czują się traktowani godnie i z szacunkiem.

Foto: Canva.com

Zobacz także: Zespół Möbiusa – co to jest?

Więcej na temat refundacji leków usłyszysz na antenie naszego Radia Bezpieczna Podróż